05/06/2013

Thérapie génique

"Plusieurs fondations familiales de différents pays se sont formées pour financer des essais cliniques en 2014 sur la maladie de Sanfilippo de type A et B en utilisant la thérapie génique. Les essais seront effectués au Children’s Hospital à Columbus, en Ohio, aux Etats-Unis par l’équipe du Dr Hayian Fu.

Les deux produits phares sont aptes à transporter le produit thérapeutique au système nerveux central dans le but de prévenir et / ou inverser les effets des erreurs génétiques, cause de la maladie. Les produits appelés ABX-A et ABX-B induisent des cellules dans le système nerveux central et le tube digestif pour produire les enzymes manquantes et aider à réparer les dommages causés aux cellules. Les études menées sur de grands modèles animaux ont montré que les ABX-A et ABX-B sont bien tolérés avec des effets secondaires minimes.

Les études chez des animaux atteints du syndrome de Sanfilippo ont démontré sans précédent l’effet thérapeutique bénéfique pendant des mois après le traitement. Une dose unique de ABX-A ou de ABX-B a restauré de manière significative le fonctionnement cellulaire et celui des organes. En outre, l’espérance de vie des animaux atteints de la maladie de Sanfilippo a augmenté de plus de 100%, un an après le traitement, par rapport aux animaux témoins non traités. De même, les animaux traités avec les ABX-A et ABX-B ont démontré des corrections de défauts cognitifs durables après l'administration du médicament. Ces résultats sont cohérents avec les études de plusieurs laboratoires suggérant que les traitements avec les ABX-A et ABX-B pourraient être potentiellement bénéfiques aux patients atteints du syndrome de Sanfilippo."

Extrait du Rapport annuel 2012 de la Fondation Sanfilippo, Suisse

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